¿Qué es la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM)?

La ATTR-CM es un tipo de amiloidosis raro y progresivo que afecta al corazón. La amiloidosis, que es una acumulación de proteínas anómalas que producen depósitos de proteínas que afectan la función orgánica, afecta directamente a la ATTR-CM al depositar la proteína amiloide en las paredes del ventrículo izquierdo del corazón. A medida que se acumulan estos depósitos, las paredes del corazón se vuelven rígidas, lo que provoca que el ventrículo izquierdo tenga problemas para relajarse y llenarse de sangre, así como para bombear sangre fuera del corazón. Estos depósitos pueden engrosarse y volverse rígidos, lo que podría causar insuficiencia cardíaca. Las personas con ATTR-CM pueden tener dificultad para respirar, tos o sibilancia, o hinchazón en los pies, tobillos y piernas, junto con otros síntomas que pueden afectar al sistema cardiovascular (CV).^Footnote1

Existen varios tratamientos diferentes para las personas con ATTR-CM que intentan detener la formación de amiloide. Algunos tratamientos, como los estabilizadores, se unen a los depósitos de proteínas e intentan estabilizar la afección, mientras que otros, como los silenciadores de genes, ralentizan la producción del hígado de proteínas amiloides defectuosas. Sin embargo, estos tratamientos están destinados únicamente a apoyar a las personas con ATTR-CM y aún no existe cura para esta enfermedad.

Al participar en un estudio que evalúa un posible tratamiento diseñado para mejorar los síntomas en personas con ATTR-CM, los participantes en el DepleTTR-CM Study podrían cambiar la vida de otras personas de la comunidad con ATTR-CM y CV. Si está interesado en esta importante investigación, lo invitamos a hacer clic en el botón a continuación para responder algunas preguntas y comprobar si reúne los requisitos para participar.

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