Remita a un paciente
¿Tiene un paciente con miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM) que pueda estar interesado en el DepleTTR-CM Study?
Acerca del DepleTTR-CM Study
El propósito del DepleTTR-CM Study es evaluar la seguridad y la eficacia de un medicamento en fase de investigación que reduce el amiloide (ALXN2220) en comparación con placebo en participantes adultos con ATTR-CM avanzada.
Objetivos del estudio
Los objetivos principales de este estudio serán los siguientes:
Evaluar la eficacia de ALXN2220 en el tratamiento de participantes adultos con ATTR-CM mediante la evaluación de la diferencia entre ALXN2220 y placebo según la evaluación combinada del criterio de valoración de mortalidad por cualquier causa (all-cause mortality, ACM) y la frecuencia acumulada de eventos clínicos cardiovasculares (CV).
Evaluar los efectos de ALXN2220 sobre la calidad de vida (quality of life, QoL) basada en la salud y medida por el cambio desde el inicio en la puntuación general del cuestionario de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-OS).
Diseño del estudio
El DepleTTR-CM Study es un estudio en fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de ALXN2220. A los participantes se les asignará de forma aleatoria en una proporción de 2 a 1 para recibir el medicamento en fase de investigación o el placebo, que se administrarán una vez cada 4 semanas mediante infusión intravenosa (i.v.).
La participación durará aproximadamente de 2.5 a–4.5 años y consta de un período de selección (35 días), un período de tratamiento (de 2 a–4 años) y un período de seguimiento de seguridad (4 meses). Los participantes que completen el período de tratamiento pueden ser elegibles para inscribirse en un estudio de extensión abierta, durante el cual todos los participantes recibirán el medicamento en fase de investigación.
Criterios de inclusión clave
- Hombre o mujer mayor de 18 años y de hasta 90 años al momento de la aleatorización.
- Diagnóstico confirmado de manera centralizada de ATTR-CM con TTR de tipo salvaje o una variante del
genotipo de TTR basada en:
- Evidencia de amiloidosis cardíaca mediante ecocardiografía o imágenes por resonancia magnética
cardíaca (cMRI) y una de las siguientes:
- Biopsia endomiocárdica o extracardíaca con tipificación confirmada de amiloide de TTR mediante espectrometría de masas, microscopía inmunoelectrónica o inmunohistoquímica, o
- Captación cardíaca de grado 2 o 3 en gammagrafía planar con 99mTc (99mTc-DPD, 99mTc-PYP o 99mTc-HMDP) en ausencia de gammapatía monoclonal, o
- Captación cardíaca de grado 2 o 3 en gammagrafía con 99mTc (99mTc-DPD, 99mTc-PYP o 99mTc-HMDP) Y tipificación confirmada de amiloide de TTR mediante inmunohistoquímica o espectrometría de masas en tejido no cardíaco en presencia de gammapatía monoclonal.
- Evidencia de amiloidosis cardíaca mediante ecocardiografía o imágenes por resonancia magnética
cardíaca (cMRI) y una de las siguientes:
- Estar dispuesto a someterse a pruebas genéticas para detectar mutaciones en el gen de la TTR durante el período de selección, si no se realizaron pruebas genéticas previamente o si no se dispone de resultados genéticos.
- Grosor de la pared interventricular telediastólica ≥11 mm en mujeres o ≥12 mm en hombres en ecocardiografía medida en el período de selección.
- NT-proBNP >2,000 pg/ml medido por un laboratorio central en el período de selección.
Criterios de exclusión clave
- FEVI inferior al 30 % en ecocardiografía medida en un laboratorio central.
- Arritmia cardíaca clínicamente significativa no controlada, según la evaluación del investigador.
- Amiloidosis leptomeníngea conocida.
- Amiloidosis de cadena ligera (AL) o amiloidosis secundaria (AA) conocidas, o cualquier otra forma de amiloidosis sistémica.
- Antecedentes de mieloma múltiple.
- Cardiomiopatía no causada principalmente por ATTR-CM, por ejemplo, miocardiopatía debida principalmente a hipertensión, cardiopatía valvular o cardiopatía isquémica según la evaluación del investigador.
- Síndrome coronario agudo, angina de pecho inestable, accidente cerebrovascular, accidente isquémico transitorio, revascularización coronaria, implantación de dispositivos cardíacos, reparación de válvula cardíaca o cirugía mayor en los 3 meses anteriores al período de selección.
- Hipertensión no controlada (promedio de presión arterial [BP] sistólica en reposo >160 mmHg o presión arterial [BP] diastólica >100 mmHg en el período de selección).
- Tratamiento previo con un reductor de amiloide ATTR (es decir, anticuerpo monoclonal anti-ATTR), aprobado o en desarrollo clínico.
Se aplican otros requisitos de elegibilidad.
Centros de investigación del DepleTTR-CM Study
Si tiene un paciente a quien pueda interesarle participar y cree que puede reunir los requisitos, remítalo al sitio web de este estudio para que complete el cuestionario de preselección a fin de determinar la elegibilidad.