Acerca del DepleTTR-CM Study
El DepleTTR-CM Study está evaluando la seguridad y eficacia de un medicamento en fase de investigación que reduce el amiloide en adultos con miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM). Este es un estudio de reducción, que tiene como objetivo la eliminación activa de amiloides preexistentes y restaurar la función y la elasticidad cardíaca.
Quién reúne los requisitos
Los participantes elegibles deben cumplir con lo siguiente:
- Tener entre 18 y 90 años.
- Tener un diagnóstico confirmado de ATTR-CM con transtiretina (TTR) que sea:
- TTR de tipo salvaje
O - Una variante del genotipo de TTR.
- TTR de tipo salvaje
- Estar dispuesto a someterse a pruebas genéticas para detectar mutaciones en el gen de la TTR.
- NO haber recibido tratamiento previo con un reductor de amiloide ATTR.
Existen otros requisitos de elegibilidad que el médico del estudio le puede explicar.
Participación en el estudio
La participación en el DepleTTR-CM Study dura aproximadamente dos años y medio a cuatro años y medio y consta de tres períodos:
Selección
este período de 35 días determinará la elegibilidad para el estudio.
Tratamiento
este período dura de dos a cuatro años y consta de 56 visitas al centro del estudio. A los participantes se les asignará de forma aleatoria para recibir ya sea el medicamento en fase de investigación o un placebo. El tratamiento del estudio asignado se administrará una vez cada cuatro semanas mediante una infusión de una a dos horas. Todas las visitas de infusión incluirán un período de observación de dos horas después del tratamiento. Las evaluaciones, como una prueba de caminata de seis minutos para evaluar el funcionamiento corporal de un participante y los cuestionarios sobre cómo afecta la ATTR-CM a la vida cotidiana, se realizarán en el centro del estudio.
Seguimiento de seguridad
después de completar el período de tratamiento, los participantes entrarán en un período de seguimiento de seguridad de cuatro meses que consta de dos visitas, una visita cada dos meses, para que el personal del estudio supervise su salud.
Los participantes que completen el período de tratamiento pueden ser elegibles para entrar en un estudio de extensión abierta, donde todos los participantes recibirán el medicamento en fase de investigación, incluso si recibieron el placebo en el DepleTTR-CM Study.
A lo largo del estudio, el médico del estudio puede realizar diversas pruebas y procedimientos, entre otros, los siguientes:
Registro de antecedentes médicos.
Realización de exámenes físicos.
Medición de los signos vitales.
Realización de pruebas para la detección del embarazo (si corresponde).
Obtención de muestras de sangre y orina.
Evaluaciones de pruebas de imágenes.
Acerca del medicamento en fase de investigación
En este estudio de investigación clínica, se compara el medicamento en fase de investigación (ALXN2220) con un placebo. Un placebo es un fármaco que no contiene ingredientes activos y permite a los investigadores comprender los efectos de un medicamento en fase investigación más detalladamente. Durante este estudio, ni los participantes ni el médico del estudio sabrán qué tratamiento del estudio se les ha asignado a los participantes, pero ante una emergencia, el médico del estudio puede averiguarlo rápidamente.
El medicamento en fase de investigación o el placebo se administrará una vez cada cuatro semanas a través de infusión intravenosa (i.v.) de una a dos horas, lo que significa que se administrarán líquidos directamente en una vena. El medicamento en fase de investigación es un reductor de transtiretina (TTR) que tiene como objetivo eliminar amiloides preexistentes, reducir la rigidez de los músculos cardíacos y mejorar la elasticidad cardíaca, todo lo cual puede dar lugar a una mejora de la calidad de vida de las personas con ATTR-CM.
Durante el DepleTTR-CM Study, los participantes pueden seguir recibiendo sus terapias estándar de atención.
Medición de la eficacia del medicamento en fase de investigación
Para medir la eficacia del medicamento en fase de investigación, el personal del estudio revisará cualquier cambio en la salud durante las visitas realizando una amplia variedad de evaluaciones, que incluyen las siguientes:
Puntuación general del cuestionario de miocardiopatía Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-OS)
Al responder a un cuestionario de 23 ítems sobre los síntomas de insuficiencia cardíaca y el impacto en la calidad de vida, el personal del estudio puede medir el estado de salud de un participante en comparación con el inicio del estudio. Este cuestionario se ha utilizado en otros estudios sobre la ATTR-CM.
Muestras de sangre
A través de la obtención de muestras de sangre, el personal del estudio medirá los cambios en los péptidos natriuréticos de un participante (sustancias producidas por el corazón) en comparación con el inicio del estudio. Esto determinará si el medicamento en fase de investigación elimina los depósitos de amiloide.
Prueba de caminata de seis minutos
Los participantes caminarán a un ritmo normal durante seis minutos para medir cómo funcionan sus sistemas corporales mientras hacen ejercicio. Los participantes que necesiten ayuda para caminar u oxígeno podrán utilizarlos durante esta evaluación.